上海2025年11月7日 /美通社/ -- 11月7日,在今年第八屆中國國際進(jìn)口博覽會(以下簡稱"進(jìn)博會")諾華展臺上舉辦了一場"干燥面面觀:博聞圓桌會"科普活動,匯聚多位臨床專家,圍繞干燥綜合征疾病認(rèn)知、診療挑戰(zhàn)、患者需求、創(chuàng)新機(jī)制等議題展開交流,為現(xiàn)場觀眾帶來疾病認(rèn)知和管理的全新視角。
多方對話,共拓干燥綜合征診療新視野
干燥綜合征是一種以外分泌腺體損傷為特征,可伴有多臟器、多系統(tǒng)受累的慢性炎癥性自身免疫病[1],也是最常見的風(fēng)濕性自身免疫疾病之一。其最顯著的特征是外分泌腺受損,導(dǎo)致口干、眼干,其他部位如鼻、咽喉、皮膚等也可能會出現(xiàn)干燥的癥狀[2]。
本次圓桌活動從干燥綜合征的臨床挑戰(zhàn)切入,與會嘉賓從多維度分享了專業(yè)見解,呈現(xiàn)了干燥綜合征從疾病認(rèn)知到全程管理的系統(tǒng)性提升路徑,共同呼吁社會各界關(guān)注這一長期被忽視的自身免疫性疾病。
臨床專家指出,當(dāng)前對癥治療模式存在局限,難以滿足系統(tǒng)性受累患者的根本需求。上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第九人民醫(yī)院風(fēng)濕病免疫科主任醫(yī)師趙福濤教授表示:"當(dāng)前,國內(nèi)干燥綜合征的臨床管理仍以對癥治療為主,如緩解口干、眼干等癥狀,缺乏能夠從根本上干預(yù)疾病進(jìn)展的藥物。這導(dǎo)致許多患者雖經(jīng)治療,但全身性受累風(fēng)險依然存在,疾病負(fù)擔(dān)未能得到根本性緩解。"
沉重疾病負(fù)擔(dān),被低估的系統(tǒng)性威脅
"干燥綜合征絕非簡單的‘口干眼干',"復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院風(fēng)濕免疫科主任醫(yī)師薛愉教授介紹,"這是一種需要高度關(guān)注的進(jìn)展性、系統(tǒng)性疾病。多數(shù)患者面臨延遲確診,在數(shù)年間同時承受著癥狀折磨與疾病進(jìn)展的雙重威脅。"
對患者而言,干燥綜合征帶來的痛苦是立體而全方位的,這種"干旱"遠(yuǎn)非普通不適:患者眼部可出現(xiàn)干眼癥狀,帶來眼部感染及視力下降,甚至發(fā)展為失明;由口干引發(fā)嚴(yán)重而廣泛的齲齒、反復(fù)口腔感染。更為嚴(yán)重的是,約2/3的患者會出現(xiàn)系統(tǒng)性受累[3],累及皮膚、肌肉骨骼、腎臟、肺部等重要器官,罹患淋巴瘤的風(fēng)險較健康人群顯著增加約18.9倍[1]。
除了難以忍受的干燥,以及由此引發(fā)的一系列感染與并發(fā)癥,嚴(yán)重的疲勞、關(guān)節(jié)與肌肉的疼痛、持續(xù)的睡眠困難以及"腦霧"(思維混沌)共同構(gòu)成了沉重的生活負(fù)擔(dān),嚴(yán)重影響其日常工作與社交能力。這場"干旱"深刻侵蝕著患者的生活質(zhì)量,導(dǎo)致患者的日常活動與出行計劃深受干擾,不少人甚至被迫調(diào)整職業(yè)或中斷工作。與此同時,巨大的精神壓力與經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)如影隨形,焦慮和抑郁成為常態(tài)。
治療需求缺口巨大,亟待創(chuàng)新療法破局
在我國,干燥綜合征患病率為0.33%~0.77%[3],全國約有400萬患者。其中,女性患者更為多見,發(fā)病率約為男性的9倍[3],年齡多在40~50歲[3]。目前,全球尚無針對干燥綜合征獲批的靶向療法。現(xiàn)有治療多以緩解癥狀為主,未觸及疾病的根本,且長期治療伴隨的副作用不容小覷,給患者的生活和預(yù)后帶來深遠(yuǎn)的影響。
早在今年8月,諾華集團(tuán)宣布ianalumab(VAY736)用于活動性干燥綜合征成人患者的III期臨床試驗取得積極結(jié)果。Ianalumab作為一種具有雙重作用機(jī)制(B細(xì)胞清除和BAFF-R抑制)的藥物,在干燥綜合征患者中顯著降低了疾病活動度,并展示了良好的安全性。諾華計劃向全球衛(wèi)生當(dāng)局遞交ianalumab的相關(guān)申請,該藥物已獲得美國食品和藥物管理局(FDA)授予的快速通道資格[4]。
面對巨大的治療缺口,現(xiàn)場專家也表示希望未來盡快能有從根源上干預(yù)疾病進(jìn)程的創(chuàng)新藥物和治療解決方案,改變現(xiàn)有治療格局,為患者疾病管理帶來更多選擇和希望。
[1] 程昉,趙福濤,沈雪敏,等.原發(fā)性干燥綜合征多學(xué)科診療專家共識(2024版)[J].內(nèi)科理論與實踐,2024,19(06):357-362. |
[2] Medlineplus. Sjogren‘s Syndrome. https://medlineplus.gov/sjogrenssyndrome.html. 檢索日期:2025年10月22日 |
[3] 張文,陳竹,厲小梅,等.原發(fā)性干燥綜合征診療規(guī)范 [J]. 中華內(nèi)科雜志,2023,62(9):1059-1067. |
[4] 諾華集團(tuán)中文官方網(wǎng)站.諾華宣布兩項Ianalumab III期臨床試驗在干燥綜合征患者中達(dá)到主要終點. https://www.novartis.com.cn/news/nuohuaxuanbuliangxiangianalumab-iiiqilinchuangshiyanzaiganzaozonghezhenghuanzhezhongdadaozhuyaozhongdian |